发布时间: 2020-10-03 09:39

小小的大脑“镊子”可能是治疗帕金森病的关键

牛津大学

    一项由牛津帕金森病中心的诺拉·本戈亚·维格纳里博士领导的合作研究表明，被称为分子镊子的化合物可能成为治疗帕金森氏症的一种有前途的疾病改良疗法。

    一个研究小组已经证明，被称为分子“镊子”的微小化合物可能成为减缓帕金森氏症的一种很有前途的治疗方法。这种新型药物的作用原理是将帕金森氏症期间大脑中形成的有毒蛋白质团分开。

    这种疗法以前已经显示出很高的针对性，如阿尔茨海默氏症等神经退行性疾病中形成的有毒蛋白团块的潜力。因此，研究小组研究了一种特殊的分子镊子CLR01是否能够减少帕金森氏症细胞和小鼠模型中蛋白质团的形成。

    这项研究由牛津大学牛津帕金森病中心牵头，由英国帕金森氏症基金资助，医学研究委员会与波尔多大学、帕斯瓦斯科大学和加利福尼亚大学的合作者共同支持。

    研究表明CLR01能够减少帕金森氏蛋白α-突触核蛋白簇的形成，并防止由干细胞构成的人类神经元的死亡。

    研究人员在一个帕金森氏症小鼠模型中测试了CLR01，该模型刺激蛋白质簇的形成，并模拟患有该病的人所经历的运动症状，包括震颤和运动迟缓。随着老鼠的衰老，CLR01治疗减少了运动问题的出现和大脑中有毒蛋白簇的形成。重要的是，研究小组表明，在帕金森病进展更严重的老年动物中，CLR01治疗效果较差。

    这项研究表明，在帕金森氏症早期使用保护性治疗是有效治疗的必要条件。这些综合结果突出表明CLR01代表了治疗帕金森病的候选方案，并强调了在这一领域进一步研究的必要性。

    首席研究员诺拉·本戈亚·弗格尼奥尔博士说，未来投资以确定这类治疗药物的适当治疗窗口，对这些和其他治疗策略的成功至关重要。

    牛津帕金森病中心负责人、该研究的资深作者理查德·韦德·马丁斯教授说，这是一项非常令人兴奋的工作，表明药物治疗可以用来解开毒性蛋白簇，从而拯救帕金森病模型中的神经元。我们的工作重点是开发新的方法，在它们很早就开始失去功能，但在后来死亡之前。这是一项非常令人兴奋的工作，它表明药物治疗可以用来解开毒性蛋白簇，从而拯救帕金森氏症模型中的神经元。这项工作应该会鼓励那些最终希望得到保护性治疗的人。

    英国帕金森氏症研究经理贝基·波特博士（Beckie Port）说，我们迫切需要能够保护帕金森氏症脑细胞的治疗方法。这些发现表明，这种创新的“分子镊子”方法在实验室中有着令人兴奋的潜力。我们现在需要将这种疗法推进临床试验，只有这样，我们才能知道它是否可行帕金森氏症患者也是如此。

    研究论文“CLR01在帕金森病的体外和小鼠模型中保护多巴胺能神经元”发表在《自然通讯》上。