發布時間: 2020-10-03 09:40

小小的大腦“鑷子”可能是治療帕金森病的關鍵

牛津大學

壹項由牛津帕金森病中心的諾拉·本戈亞·維格納裏博士領導的合作研究表明，被稱為分子鑷子的化合物可能成為治療帕金森氏癥的壹種有前途的疾病改良療法。

壹個研究小組已經證明，被稱為分子“鑷子”的微小化合物可能成為減緩帕金森氏癥的壹種很有前途的治療方法。這種新型藥物的作用原理是將帕金森氏癥期間大腦中形成的有毒蛋白質團分開。

這種療法以前已經顯示出很高的針對性，如阿爾茨海默氏癥等神經退行性疾病中形成的有毒蛋白團塊的潛力。因此，研究小組研究了壹種特殊的分子鑷子CLR01是否能夠減少帕金森氏癥細胞和小鼠模型中蛋白質團的形成。

這項研究由牛津大學牛津帕金森病中心牽頭，由英國帕金森氏癥基金資助，醫學研究委員會與波爾多大學、帕斯瓦斯科大學和加利福尼亞大學的合作者共同支持。

研究表明CLR01能夠減少帕金森氏蛋白α-突觸核蛋白簇的形成，並防止由幹細胞構成的人類神經元的死亡。

研究人員在壹個帕金森氏癥小鼠模型中測試了CLR01，該模型刺激蛋白質簇的形成，並模擬患有該病的人所經歷的運動癥狀，包括震顫和運動遲緩。隨著老鼠的衰老，CLR01治療減少了運動問題的出現和大腦中有毒蛋白簇的形成。重要的是，研究小組表明，在帕金森病進展更嚴重的老年動物中，CLR01治療效果較差。

這項研究表明，在帕金森氏癥早期使用保護性治療是有效治療的必要條件。這些綜合結果突出表明CLR01代表了治療帕金森病的候選方案，並強調了在這壹領域進壹步研究的必要性。

首席研究員諾拉·本戈亞·弗格尼奧爾博士說，未來投資以確定這類治療藥物的適當治療窗口，對這些和其他治療策略的成功至關重要。

牛津帕金森病中心負責人、該研究的資深作者理查德·韋德·馬丁斯教授說，這是壹項非常令人興奮的工作，表明藥物治療可以用來解開毒性蛋白簇，從而拯救帕金森病模型中的神經元。我們的工作重點是開發新的方法，在它們很早就開始失去功能，但在後來死亡之前。這是壹項非常令人興奮的工作，它表明藥物治療可以用來解開毒性蛋白簇，從而拯救帕金森氏癥模型中的神經元。這項工作應該會鼓勵那些最終希望得到保護性治療的人。

英國帕金森氏癥研究經理貝基·波特博士（Beckie Port）說，我們迫切需要能夠保護帕金森氏癥腦細胞的治療方法。這些發現表明，這種創新的“分子鑷子”方法在實驗室中有著令人興奮的潛力。我們現在需要將這種療法推進臨床試驗，只有這樣，我們才能知道它是否可行帕金森氏癥患者也是如此。

研究論文“CLR01在帕金森病的體外和小鼠模型中保護多巴胺能神經元”發表在《自然通訊》上。